FDA, 20 yıl sonra ilk kez yeni bir Alzheimer ilacını onayladı

1 hafta önce

0 33 2 dakika okuma süresi

FDA, Eli Lilly’nin antikor ilacına Covid-19 için acil kullanım onayı verdi

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 20 yıl sonra ilk kez Alzheimer hastalığına yeni bir tedavi imkanı sunan ilacı onayladı, ancak ilacın etkisiz olduğunu düşünen bilim insanları da var. ‘Aducanumab’ isimli ilaç, demansın en yaygın şekli olan Alzheimer’ın belirtilerinden çok altında yatan nedeni tedavi ediyor. Fakat bilim insanları, bilimsel deneylerin sonuçlarındaki belirsizlik nedeniyle tedavinin muhtemel etkisi konusunda bölünmüş durumda. FDA, “aducanumab’ın beyindeki amiloid beta plaklarını azalttığına dair önemli kanıtlar” olduğunu ve bunun “hastalar için önemli faydalar saylamasının muhtemel olduğunu” açıkladı.

Bilimsel deneyler

Mart 2019’da, yaklaşık 3.000 hastayı kapsayan uluslararası aducanumab denemeleri, ayda bir verilen ilacın, hafıza ve düşünme sorunlarının bozulmasını yavaşlatmada sahte bir ilaçtan daha iyi olmadığını gösterdiğinde durduruldu. Fakat ilerleyen aylarda, ABD’li üretici Biogen daha fazla veriyi analiz etti ve ilacın daha yüksek dozlarda verildiği durumlarda işe yaradığı sonucuna vardı. Şirket ayrıca ilacın bilişsel zayıflamayı önemli ölçüde yavaşlattığını söyledi.

Aducanumab, Alzheimer hastalarının beyinlerinde hücrelere zarar verebilen ve hafıza ve düşünme sorunları, iletişim sorunları ve bilinç bulanıklığı gibi sonuçlara yol açan bunamayı tetikleyebilen anormal kümeler oluşturan bir protein olan amiloidi hedef alıyor. Deneylerde yer alan Aldo Ceresa, ilk olarak 10 yıl önce sol ve sağ arasında ayrım yapmaya ilişkin sorunlar yaşadığını fark etti.

İskoçyalı olan ve şu anda İngiltere’nin Oxfordshire bölgesinde ailesine yakın yaşayan 68 yaşındaki doktor, teşhis konulduktan sonra cerrahlığı bırakmak zorunda kaldı. Ceresa, deneyler durdurulmadan önce iki yıl boyunca aducanumab aldı ve ardından neredeyse bir o kadar Londra’daki Ulusal Nöroloji ve Beyin Cerrahisi Hastanesi’nde başka bir deney başlayıncaya dek beklemek zorunda kaldı.

“Gönüllü olmaktan oldukça mutlu” olduğunu söyleyen Ceresa, “Gerçekten, gerçekten yaşadığım bu yolculuktan zevk alıyorum – ve açıkçası sağladığı faydalar nedeniyle çok, çok minnettarım” diyor.

Ceresa, ilacın ona yardım ettiğini düşünüyor: “Kafam o kadar karışık değilmiş gibi hissediyorum. Eskisi kadar kötü değil. Kendime güvenim biraz geri geliyor. Önceden bir şey alacak olsam, mutfakta onları nerede bulacağımı hatırlayamıyordum. Bu sorun azaldı. Daha önce bulunduğum seviyede değilim ama doğru yönde ilerliyorum.”

Alzheimer nedir? Nedenleri, belirtileri, tedavisi ve korunma

Dünya çapında 30 milyondan fazla insanın Alzheimer hastası olduğu ve bu kişilerin çoğunun 65 yaşın üzerinde olduğu tahmin ediliyor.

‘Dönüm noktası’

İngiltere Demans Araştırma Enstitüsü Müdürü Prof. Bart De Strooper, aducanumab’ı onaylama kararının Alzheimer hastalığına tedavi arayışında “çok önemli bir dönüm noktası” olduğunu söylüyor. Son on yılda, 100’den fazla potansiyel Alzheimer ilacı başarısız oldu. Fakat Prof. Bart De Strooper, bunun milyonlarca insan için bir dönüm noktası olacağını ummanın yanı sıra “hâlâ üstesinden gelinmesi gereken birçok engel olduğunu” ekliyor.

University College London’da sinirbilim profesörü olan John Hardy, “Bunun en iyi ihtimalle, çok az faydası olan ve yalnızca çok dikkatli seçilmiş hastalara yardımcı olacak bir ilaç olduğu konusunda açık olmalıyız” diyor.

‘Büyük hata’

University College London’da ileri yaş psikiyatrisi profesörü olan Robert Howard, ilacın onaylanmasını “ciddi bir hata” olarak nitelendirerek, “gelecek on yıl boyunca” tedavi arayışlarının önünü kesebileceği uyarısında bulundu. Profesör Howard, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi’nin, bilişsel faaliyetlerdeki düşüşte yavaşlama olmadığını gösteren deneylerden elde edilen verileri görmezden geldiğini söyledi.

İngiltere merkezli ‘Alzheimer’s Society’ isimli dernek ise, ilacın “umut verici” olduğunu söylüyor ancak bunun “Alzheimer hastalığı için yeni tedavilere giden yolun sadece başlangıcı” olduğunu kaydediyor.

Alzheimer tedavisi ve hastalıkla yaşama rehberi: Öneriler ve uyarılar

Başka bir yardım kuruluşu olan Alzheimer’s Research UK, İngiltere Sağlık Bakanı Matt Hancock’a bir dilekçe yazarak, hükümetin ilaca hızlı onay vermesini istediklerini açıkladı. İcra Kurulu Başkanı Hilary Evans, “Demanslı insanlar ve aileleri, yaşamlarını değiştirecek yeni tedaviler için çok uzun zamandır bekliyorlar” dedi.

Pek çok doktor aducanumab’ın yararlarından şüphe duysa da, ABD’nin verdiği onay, kanser veya kalp hastalığına kıyasla çok daha az olan demans araştırmalarına daha fazla kaynak ayrılmasını sağlayabilir.